来源：上海法治报《法治论苑》2026年8月5日。全文转载自“海上法学院”微信公众平台

日前，根据媒体报道，2025年3月，一名6岁女童因参与对CHD3基因突变的碱基编辑临床研究后于一周内死亡。目前，相关部门已启动调查程序，具体事实有待最终核实。但无论如何，幼小生命的提前凋谢令人无比痛心！同时，更需要反思：为避免悲剧重演，法律应该做些什么？

规制基因编辑研究的现行法律

2018年曝光的“贺建奎基因编辑婴儿事件”，促使立法机关迅速回应。作为立法对策之一，《民法典》第1009条以专条作出规定，要求人体基因、人体胚胎等相关的医学诊疗和科研活动，应当遵守法律、行政法规和国家有关规定，不得危害人体健康，不得违背伦理道德，不得损害公共利益。这就是著名的“基因编辑条款”及其三重禁令。同时，《民法典》第1008条针对医学临床试验明确规定，要求经相关主管部门批准并经伦理委员会审查同意，取得受试者知情同意，禁止收取试验费用。这些原则性规定，充分彰显了《民法典》作为基础性法律对科技伦理治理的重大意义。

就伦理审查而言，《民法典》所指向的具体生效规范为2023年卫健委等四部门所发布的《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》（下称“伦理审查办法”）。该办法要求研究方案遵循国际公认的伦理准则，包括：控制风险，研究风险受益比应当合理；知情同意，不允许使用欺骗、利诱、胁迫等手段。因此，风险受益比是伦理审查的核心环节；对患有非致命性先天性疾病的患者，如采取具有致命威胁的治疗措施，根据不伤害等原则，伦理审查原则上不应通过，因为需要考虑高风险与有限的健康改善收益之间的严重失衡关系/尤其对于“全球首例”之类的人体试验，需要极为审慎地评估治疗方案的必要性以及是否存在替代性的低风险措施；从动物实验迈向人体实验的安全性需要有大量可靠的非临床数据证明技术的安全性和有效性。此外，研究风险实质性提高或者增加的，应再次获取知情同意。研究过程中如发生严重不良反应或者严重不良事件应及时报告。

鉴于细胞及基因治疗等生物医学新技术的巨大风险，国务院于2025年9月发布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即“818号令”）。本案发生于条例发布前，因此无法适用。当时针对临床研究的主要法律规范，是2024年国家卫健委等部门印发的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（以下简称“临床研究办法”）。根据“临床研究办法”，以手术和操作、生物医学技术等为干预措施的临床研究，应当使用已经批准上市的药品、医疗器械等产品；除非属于干细胞、体细胞的临床研究（适用2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》）。从技术原理来说，碱基编辑疗法似乎也符合体细胞治疗的核心特征，故亦可被视为是一种针对体细胞的基因治疗。因此，也有观点认为本案应参照适用《干细胞临床研究管理办法（试行）》须经省级卫健部门会同药监部门审核后向国家卫健委与国家药监局备案。不过，从公开报道的信息来看，该研究团队所遵循的仍然是“临床研究办法”所规定的IIT程序。因此，本文仍然以“临床研究办法”作为本案在当时应适用的主要法律来进行阐释。

双轨制监管格局引发的“监管套利”

我国的临床研究监管呈现“双轨制”格局。一类是新药临床试验（IND），以药品上市注册为目的，须经国家药监局严格审批后方可开展，适用《药物临床试验质量管理规范》（GCP）等法律规定，审批监管较为严格。另一条路径为研究者发起的临床研究（IIT)，一般由医疗机构研究者发起，医疗卫生机构是此类研究的责任主体，负责开展科学性审查和伦理审查等工作，适用“临床研究办法”，监管要求相对灵活宽松。

我国2024年发布的“临床研究办法”为IIT构建了一套独立的监管机制。该办法第6条规定，研究者应当遵守科研诚信，及时如实报告有关事项。第11条规定，开展干预性研究应具有扎实的前期研究基础、制定科学规范的研究方案和风险预案、通过科学性审查和伦理审查；不得违反临床研究管理规定向受试者收取与研究相关的费用。第36条规定，医疗卫生机构应根据不良事件的性质和严重程度及时作出继续、暂停或者终止临床研究的决定。从实践来看，学术审查一般审查研究方案的科学价值、研究方案的科学性和可行性、风险预案等；伦理审查的核心则侧重于研究方案的合规、知情同意的真实有效和受试者保护。从核心条款来看，“临床研究办法”与《药物临床试验质量管理规》以及后来的“818号令”相比，其实并无实质性的差别。

最大的差别，在于监管主体的不同：对于IND临床试验，其申办者应当向国务院药监部门获得临床试验许可或者完成备案。对于“818号令”所调整的生物医学新技术，应向国务院卫健委备案。而根据“临床研究办法”第17条等规定，由医疗卫生机构自行批准临床研究立项及临床研究管理。显然，这是一种基于信任而采取的研究机构自律监管机制，研究机构本应秉持高度的科研诚信和负责任研究原则严格监管。但在本单位具有话语权和影响力的科研人员发论文、冲顶刊、评帽子以及转化应用的巨大商业前景等因素诱惑之下，自律机制可能失灵。此外，双轨制监管格局的目的是鼓励创新、降低合规成本、适度放宽要求，但这一格局很容易被滥用诱发“监管套利”行为：研究者故意选择监管强度较低的自律机制，实施本应接受他律性监管的高风险行为以规避后者的强监管。有鉴于此，在未来建议尽快推动“临床研究办法”的修订，引入“818号令”类似的备案机制实现并轨，由临床研究机构报国务院卫生健康部门统一进行备案。

科技伦理法律治理体系的完善路径

2026年7月8日，习近平总书记在两院院士大会的重要讲话中强调指出：“加强科技伦理和安全治理，重点在于完善政策制度、法律法规和治理规范。”碱基编辑女童死亡的意外事件，折射出科技伦理治理机制中所存在的一些深层次问题，在未来亟待完善。

其一，伦理审查机制为何屡屡失灵？从实践来看，独立性是伦理审查的生命线，而一旦独立性无法保证，则伦理审查机制必然失灵。我国目前采取的是IRB（机构审查委员会）模式，如何确保其独立性是一直以来所要应对的重要挑战。尽管“伦理审查办法”在多个条文中反复强调了伦理审查的独立性，但同时亦规定“伦理审查委员会应当接受所在机构的管理和研究参与者的监督”（第11条）。如此一来，伦理审查的独立性就难以保证。必须充分意识到，确保伦理审查的独立性是一项系统工程，其核心目标在于防范各类形式的利益冲突，确保受试者权益保护高于其他一切利益。在未来，应进一步修订完善“伦理审查办法”，废除伦理审查委员会须接受所在机构管理的规定；强化研究者对可能引发利益冲突事项的披露义务（如研究者与第三方申办机构的利益关联）；完善伦理审查委员的回避制度及其责任；强化对伦理审查委员的保护措施，避免其因参与伦理审查而遭受任何打击报复或不利结果；规定伦理审查委员会中非医学专家的最低比例（例如英国为1/3以上），除强化独立性亦可更全面评估治疗方案对受试者日常生活所可能产生的影响；强化政府指导监管并考虑引入必要的司法监督，引入科学的第三方认证制度。

其次，科研人员因追求“全球首例”、发顶刊、评“帽子”而置受试者安全于不顾的急功近利现象应如何规制？本案与当年的“贺建奎事件”确有差别，但是，二者在急功近利、不计代价追求“全球首例”、置患者的尊严与生命健康于不顾方面，却如出一辙！这折射出深层次的科研价值和科研文化问题，反映出一些研究者漠视受试者生命健康的可怕心态。为此，未来应尽快完善相关科技伦理治理机制，包括：强化研究发起者的主体责任；加强科研诚信管理；压实伦理审查委员会的责任使其真正发挥“守门人”角色；规定研究者须主动完整披露可能存在的所有利益冲突；引入独立第三方的全流程监督；强化透明度义务和不良事件报告制度；加大追责力度大幅提高当事者的违法成本；真正落实负责任创新和以受试者为中心的科研价值观。

其三，法律法规反复强调禁止临床试验、临床研究收费，为何在罕见病研究中患者家属常常需要花费巨额资金甚至倾家荡产？罕见病研究由于范围小众且短时期商业前景不明，为资助相关临床研究，患者父母常常不得不借钱筹资，向一些专门性基金会进行大额捐助，或者被第三方企业邀请作为出资方甚至被许诺成为股东。此种模式极可能引发一系列严重利益冲突，产生巨大伦理风险。父母既是受试者监护人又是研究的出资方，双重身份可能导致研究者在科学判断时受到干扰，也使得父母在救子心切的极度焦虑和压力之下难以对研究风险作出冷静客观的评估。而第三方企业许诺父母成为股东，则是将患者的生命健康与商业投资回报深度绑定，这可能严重扭曲临床试验的初衷——以患者利益为首位，让研究者的判断可能受到经济利益的影响。如何确保患者家属的捐助意愿是完全自愿和真实而非在焦虑压力、诱导操纵等不当影响之下作出？从长远看，支持罕见病临床研究需要构建系统性的制度生态，核心在于政府主导、多方参与，设立罕见病防治的专门性协调机制和基金，打破部门壁垒，统筹卫健、医保、药监、发改、科技、财政等部门，通过政策引导、资金保障、数据共享和能力建设等多维度协同发力，将个别零散患者家庭的有限众筹转化为持续的体系化能力。